Estudio confirma bondades de terapia genética contra la ceguera

Una terapia genética contra un tipo de ceguera hereditaria es segura y efectiva y no produce reacciones inmunológicas, reveló un estudio divulgado hoy por la revista Science Translational Medicine.

El tratamiento, que ya había mejorado la visión en niños y adultos jóvenes, ha superado un nuevo obstáculo al demostrarse que la segunda inyección de genes en animales produce resultados similares sin interferencia.

Según científicos de la Escuela de Medicina de la Universidad de Pensilvania y del Hospital Pediátrico de Filadelfia, los pacientes de amaurosis congénita sometidos a esta terapia genética en un ojo pueden experimentar resultados similares cuando se aplica en el otro.

La amaurosis congénita es una enfermedad hereditaria de la retina que se manifiesta en la infancia y avanza hasta causar la ceguera total en adultos. Afecta a una de cada 80.000 personas.

En el último estudio, los científicos dijeron que no detectaron efectos secundarios tóxicos en la sangre o en los ojos de 10 animales, entre ellos seis perros, a los que se aplicó la terapia genética.

Cada animal recibió una inyección en el ojo derecho y otra en el izquierdo, 14 días después.

Los seis perros con ceguera congénita mejoraron su visión, además de no mostrar efectos tóxicos, indicó el estudio.

Según explicó Federico Mingozzi, del Centro de Terapéutica Celular y Molecular del Hospital Pediátrico, el estudio fue diseñado para determinar las consecuencias inmunológicas de la terapia genética en el segundo ojo después de haber tratado el primero.

"La buena noticia es que en los animales, la segunda inyección, como la primera, fue benigna", manifestó.

"Nuestro estudio en animales grandes nos ha proporcionado alentadoras indicaciones de que las reacciones inmunológicas no interferirán en la terapia aplicada a seres humanos en ambos ojos", señaló Katherine High, directora del Centro de Terapéutica Celular y Molecular.

EFE