Prueban con éxito técnica para tratar la distrofia muscular

Una técnica que permite revertir los síntomas de la distrofia muscular ha sido probada con éxito en ratones. El trabajo ha sido llevado a cabo por científicos de la Universidad de Rochester (EE UU) y publicado en la revista Nature.

Este enfoque prometedor consiste en eliminación de la acumulación de material genético tóxico en las células musculares. Para ello los investigadores administraron compuestos experimentales antisentido, una terapia basada en el empleo de sustancias expresamente diseñadas para bloquear la acción de determinados genes.

La técnica logró retrasar los síntomas de la enfermedad hasta en un año, una porción significativa de la vida útil del ratón. Los investigadores afirman que este trabajo es un avance alentador contra la distrofia miotónica, una de las formas más comunes de distrofia muscular, aunque señalan que aún es pronto para saber si el enfoque puede ser aplicado a pacientes humanos.

"Estos resultados nos ofrecen la posibilidad de desarrollar un tratamiento que pueda alterar fundamentalmente la enfermedad", afirma el autor principal, Charles Thornton, neurólogo de la Universidad de Rochester.

La distrofia miotónica es una enfermedad hereditaria que se caracteriza por debilidad muscular progresiva, y rigidez; finalmente, muchos pacientes desarrollan dificultad para caminar, tragar y respirar, la enfermedad también puede afectar a otros órganos, como los ojos, el corazón y el cerebro.

Si bien existen medicamentos para tratar algunos de los síntomas de la enfermedad, no hay ningún fármaco para detener su progresión.